破解抗癌藥天價辛苦。

科濟藥業(yè)（02171.HK）通用型 CAR-T 家具再迎新進展。2 月 10 日，科濟藥業(yè)秘書，基于 THANK-u Plus™ 平臺配置的通用型 BCMA CAR-T，其首例入組患者在第 28 天訪視療效評估為嚴格意旨上的透頂緩解（sCR）和狹窄殘留病（MRD）陰性。

據(jù)其先容，該患者為復發(fā) / 難治性多發(fā)性骨髓瘤 IgA-λ 型（R-ISS 分期 II 期），既往也曾接納過 3 線銜尾藥物休養(yǎng)和自體造血干細胞移植，末次休養(yǎng)后疾病進展入組臨床捕快。該 CAR-T 家具籌算用于休養(yǎng)復發(fā) / 難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）或復發(fā) / 難治性漿細胞白血病（R/R PCL）。

或受此音書影響，2 月 10 日，科濟藥業(yè)股價開盤后一度漲超 12%，最終報收 9.66 港元 / 股，漲 3.43%。

科濟藥業(yè)獨創(chuàng)東談主、董事會主席、首席實施官李宗海對時期財經(jīng)強調，對于研發(fā)通用型 CAR-T 的企業(yè)而言，處置中樞期間辛苦才是要道。"藥企不光是跑得快就夠了，更要跑得遠，最終籌畫照舊振奮患者需求。"

通用型 CAR-T 資本有望著落 90%

行為國內(nèi) CAR-T 范疇的頭部企業(yè)，科濟藥業(yè)在自體 CAR-T 和通用型 CAR-T 范疇均有布局。當今公司共領有 10 款 CAR-T 管線家具。其中，全東談主源 BCMA 自體 CAR-T 細胞家具澤沃基奧侖賽打針液（商品名：賽愷澤）已在中國獲批上市；Claudin18.2 自體東談主源化 CAR-T 家具舒瑞基奧侖賽打針液（CT041）于 2024 年年底公布了中國要道 II 期臨床捕快的初步陽性末端，有望成為天下第一款遞交新藥上市苦求的實體瘤 CAR-T 家具。在通用型 CAR-T 范疇，備受祥和的 CT0590 已參加 I 期臨床捕快階段，此外還靈驗于休養(yǎng)急性髓系白血病的 KJ-C2320 及用于休養(yǎng)實體瘤的 KJ-C2114 等。

由于個性化定制的特質，自體 CAR-T 出產(chǎn)資本騰貴，自上市以來便被冠以"天價抗癌藥"的名稱。當今，國內(nèi)已上市的六款 CAR-T 家具均屬于自體 CAR-T，訂價大皆在百萬元傍邊。比較之下，通用型 CAR-T 遴薦健康志愿者提供的 T 細胞，可提前批量制備，不僅大幅訓斥了出產(chǎn)資本，還顯耀裁減了患者的恭候時期。

李宗海告訴時期財經(jīng)，當今，自體 CAR-T 與通用型 CAR-T 的制作周期基本額外，但通用型 CAR-T 可提前批量制備。從刻下行業(yè)的制作限度來看，從又名健康供體中贏得細胞后，單次可望制備 100 東談主份的 CAR-T 療法，是以東談主均資本有望比自體 CAR-T 訓斥 90% 以上。

一直以來，通用 CAR-T 瀕臨的最大挑戰(zhàn)即宿主抗移植物反映（HvGR），它會導致療效捏久性不及。由于通用型 CAR-T 遴薦異體起原的 T 細胞，休養(yǎng)后可能引起患者的 T 細胞、NK 細胞膺懲異體 CAR-T 細胞，導致排異反映，從而影響療效。

2024 年 11 月初，科濟藥業(yè)在 ASH（好意思國血液學會）年會上公布的 CT0590 I 期臨床捕快數(shù)據(jù)激勵業(yè)內(nèi)祥和，其中對于捏久性的數(shù)據(jù)尤其引東談主屬目。捕快數(shù)據(jù)線路，CT0590 初度東談主體 I 期共入組 5 例受試者，中位隨訪時期為 16.6 個月，3 例達到客不雅緩解，1 例達到未闡發(fā)的客不雅緩解（因為 Covid-19 的原因，無法實時再評估），其中 2 例達到嚴格的透頂緩解（sCR）。在 2 例達到 sCR 的受試者中，1 例復發(fā)難治的多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）患者在數(shù)據(jù)閉幕日歷時的療效捏續(xù)時期（DoR）高出 23 個月 ( 仍在捏續(xù)緩解中，仍是達到自體 BCMA CAR-T 額外的緩解捏續(xù)時期），1 例復發(fā)難治的原發(fā)性漿細胞白血病（pPCL）患者 DoR 為 20 個月。其對 PCL 的療效遠超既往報談的自體 BCMA CAR-T 對 PCL 的療效（既往報談的自體 BCMA CAR-T 休養(yǎng) PCL，其患者療效捏續(xù)時期均小于 10 個月）。

對此，李宗海告訴時期財經(jīng)，既往通用型 CAR-T 家具效果欠安的中樞原因就在于莫得透頂處置宿主抗移植物反映問題，導致家具在輸入患者體內(nèi)后療效有限。而 CT0590 的 I 期數(shù)據(jù)之是以激勵祥和，亦然因為 2 例透頂緩解的患者均完結了 20 個月及以上的捏久緩解，這在以往通用型 CAR-T 報談中是莫得出現(xiàn)過的。

李宗海極度指出，這當中，漿細胞白血病當今窮乏標準休養(yǎng)有籌畫，而既往報談的自體 BCMA CAR-T 休養(yǎng)漿細胞白血病，患者療效捏續(xù)時期均小于 10 個月。"天然當今的案例較少，但 CT0590 的進展線路，通用型 CAR-T 在休養(yǎng)多發(fā)性骨髓瘤和漿細胞白血病的療效捏久性上可能不遜于甚而有望卓越自體 CAR-T。"他稱。

何時生意化？

除了科濟藥業(yè)外，昔時一年來，包括邦耀生物、成皆優(yōu)賽諾生物在內(nèi)的藥企接踵秘書了旗下通用型 CAR-T 家具的新進展。2024 年 10 月，邦耀生物秘書其研發(fā)出產(chǎn)的全新一代通用 CAR-T（BRL-303）奏效休養(yǎng)自免疾病，3 名風濕免疫性疾病患者在使用后達到恒久緩解，關連效果還登上了《Nature》官網(wǎng)頭條。

2025 年 1 月，成皆優(yōu)賽諾生物秘書其自主研發(fā)的靶向 CD19 的通用型 CAR-T（UC10 1）于 1 月 11 日贏得好意思國食物藥品監(jiān)督經(jīng)管局（FDA）對于新藥臨床捕快苦求（IND）的批準，成為國內(nèi)首款通過好意思國 FDA 新藥臨床捕快苦求的通用型 CAR-T 家具。

對于市集何時能比及通用型 CAR-T 負責生意化，李宗海對時期財經(jīng)暗示，以科濟藥業(yè)為例，公司的籌畫是本年提交 IND，若進展順利，有望在驅動 IND 臨床捕快后 3～4 年獲批上市。

另一方面，時期財經(jīng)留意到，自 2024 年 9 月以來，科濟藥業(yè)的股價捏續(xù)走高，算下來，不到半年時期，公司股價已累計飛騰 197%。這一進展不僅遠超同時醫(yī)藥板塊舉座走勢，更在生物醫(yī)藥范疇脫穎而出。

談及公司股價飛騰，李宗海合計這僅僅水到渠成的事情。他指出，免疫細胞休養(yǎng)范疇是醫(yī)藥賽談的大藍海，但缺憾的是當今已上市 CAR-T 家具均為自體，且穩(wěn)健癥僅為血液腫瘤??2024歐洲杯官網(wǎng)- 歡迎您&，受眾較小。"一朝企業(yè)奏效處置異體 CAR-T 期間，實體瘤的要道挑戰(zhàn)等，它將更平淡地愚弄于腫瘤，自己免疫性疾病等。市集天然會賜與企業(yè)應有的價值。不然，股價漲得再好也僅僅好景不長。"